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北京同仁医院 医院挂号技巧

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3、逾期未取号，预约自动作废。为避免多次逾约给个人信用和预约挂号的使用带来不良影响，建议大家如不能按时就诊，请提前1天取消。电话预约的号只能电话取消，无法在网站、APP、公众号取消。

4、到院取号凭预约时提供的患者身份证或该患者就诊卡。

5、平台预约是不收费的，患者在医院取号时缴纳挂号费。

就诊实况

病例信息

疾病描述： 6个多月女宝宝嗓子哑、流黄色粘稠鼻涕、咳嗽，曾服用头孢克洛(希刻劳)、小儿豉翘清热颗粒、氨溴特罗口服液(易坦静)，未见明显好转。（2024-04-07填写）

身高体重： 68cm，8.5kg（2024-01-29测量）

疾病： 6个多月女宝咳嗽、流黄粘稠鼻涕、嗓子哑（2024-04-07填写）

过敏史： 无(2024-01-29填写)

希望获得的帮助： 6个月女宝宝咳嗽、流黄色粘稠鼻涕、嗓子哑需要如何治疗

问诊建议 2024-04-07 黄琼辉医生给出

诊疗建议由医生根据当前病情给出，仅适用于本次问诊

病历概要

呼吸道感染

处置建议

生理盐水或海盐水冲洗鼻腔，可以口服温热的苹果汁（每次10毫升，每天2-4次）缓解。如有症状超过2周以上或发热、喘息等需要就医。 感谢信任，祝宝宝茁壮成长！

黄琼辉医生团队与患者的交流

问诊中医生回复仅供参考，正式建议及处置方案需见诊疗建议

今天

黄琼辉 主治医师

问诊建议 处置建议： 生理盐水或海盐水冲洗鼻腔，可以口服温热的苹果汁（每次10毫升，每天2-4次）缓解。如有症状超过2周以上或发热、喘息等需要就医。 感谢信任，祝宝宝茁壮成长！ 病历摘要： 呼吸道感染 诊疗建议由医生根据当前病情给出，仅适用于本次问诊

今天

小牛医助

通话录音 通话已完成，如未听清医生的建议，可点击“听录音”重听 通话过程中医生回复仅供参考，正式建议及处置方案需见问诊建议

专家介绍

孔德波

孔德波副主任医师

浙江大学医学院附属第一医院 泌尿外科

肾肿瘤 31票前列腺癌 25票膀胱癌 15票肾上腺肿瘤 13票

擅长：擅长前列腺癌、肾肿瘤、肾上腺肿瘤、肾盂肿瘤、输尿管肿瘤、膀胱肿瘤的手术治疗和全程管理，擅长机器人手术、腹腔镜手术，擅长肾结石、输尿管结石、前列腺增生的微创手术。

专业方向： 泌尿外科

主观疗效：100%满意态度：100%满意在线问诊： 45元起预约挂号： 已开通

病友推荐度

4.3热

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吕可真

吕可真副主任医师

浙江大学医学院附属第一医院 乳腺疾病诊治中心

乳腺癌 102票乳腺肿瘤 44票乳腺疾病 42票乳腺增生 9票

擅长：乳腺癌的规范化、个体化诊治(乳腺癌的早期诊断、乳腺癌改良根治术、乳腺癌保乳手术、前哨淋巴结活检、化疗、内分泌治疗、靶向治疗等)，乳腺整形手术，乳腺其他疾病的诊治

专业方向： 乳腺外科

主观疗效：100%满意态度：100%满意在线问诊： 60元起预约挂号： 未开通

病友推荐度

4.6荐

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石卓

石卓副主任医师

浙江大学医学院附属儿童医院 心脏外科

室间隔缺损 91票房间隔缺损 84票先天性心脏病 47票动脉导管未闭 11票

擅长：1.微创(小切口/无切口)的先心外科手术(胸骨正中小切口、右侧胸切口、右腋下小切口，体外循环下修补，超声引导下介入封堵) 2.分期阶段化治疗复杂先心的外科手术 2.胎儿先心病产前咨询 3.先心病康复咨询 4.先心病术后胸壁畸形

专业方向： 小儿心外科 普外科

主观疗效：100%满意态度：100%满意在线问诊： 35元起预约挂号： 已开通

病友推荐度

4.7荐

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王思桦

王思桦主任医师副教授

武汉协和医院 胸外科

肺部结节 85票肺癌 39票纵隔肿瘤 4票食道癌 3票

擅长：肺结节及磨玻璃结节的诊治，率先开展保留自主呼吸非插管麻醉下单孔肺癌根治术，食管癌等胸外科疾病微创外科治疗，肺移植

专业方向： 胸外科

主观疗效：100%满意态度：100%满意在线问诊： 20元起预约挂号： 已开通

病友推荐度

4.3热

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患者评价

匿名患者[天津 河西]甲状腺癌摘除2024-09-03

疗效满意度：很满意治疗方式：药物治疗态度满意度：很满意目前病情状态：痊愈

痊愈

病情描述：甲状腺癌摘除

看病过程：131已做两次治疗，孟大夫医德高，值得信赖的好主任

康复情况：痊愈康复快

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匿名患者[天津 和平]甲状腺结节03-16

疗效满意度：很满意治疗方式：药物治疗态度满意度：很满意目前病情状态：有好转

有好转

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病情描述：甲状腺结节

看病过程：认真仔细，耐心聆听病人叙述，态度和蔼，

康复情况：按医生要求服药中，还在治疗过中，时间相对比较短，看看日后效果。

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匿名患者[四川 达州]先心2024-05-16

态度满意度：很满意

还未治疗

目前还在观察，需要定期复查。后续希望李医生继续给予指导和帮助

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匿名患者[江西 南昌]三次胎停2024-12-01

疗效满意度：很满意治疗方式：药物治疗态度满意度：很满意目前病情状态：有好转

有好转

病情描述：三次胎停

看病过程：全程比较顺利，已看鲍主任两次，鲍主任态度和蔼，耐心问诊，解答。对症下药，为患者考虑。

康复情况：目前还在服用药，下个月复诊。

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大咖荟客室|对话竺晓凡教授：靶向与免疫治疗来袭，儿童白血病“减化疗”策略更应稳中求进|免疫治疗|白血病|竺晓凡|减化疗|靶向|儿童|药物|肿瘤

一直以来，化疗都是血液肿瘤治疗中的重要一环，如何权衡化疗的风险与获益是临床医生关注的焦点。近年来，随着靶向、免疫治疗的发展，血液肿瘤治疗格局也发生着改变。恰逢全国儿童淋巴瘤协作组（CNCL）第十四次会议召开，为了更清晰地了解和认识新形势下的儿童白血病诊疗发展趋势，【大咖荟客室】特邀中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授结合临床诊疗经验和国内外研究进展，分享儿童白血病临床诊治思路，尤其是对“减化疗”内涵的阐释，希望能为广大血液科临床医生带去思考与启示。

点击下方↓观看访谈视频

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“去化疗”还是“减化疗”？

这是一个问题

Q1：长期以来化疗都是儿童白血病治疗的主要手段，但随之带来的药物不良反应可能威胁患儿的生命及今后的生活质量，因此化疗安全性已成为公认的重要问题。您在儿童白血病临床一线深耕多年，对此有哪些体会？

竺晓凡教授：现阶段对于儿童急性白血病而言，化疗仍然是其主要的治疗策略。但临床常用化疗方案中，蒽环类药物可能导致心脏相关毒性，抗代谢类药物会对肝脏功能造成损伤，以及糖皮质激素的应用或引起代谢相关不良反应，这些都需要引起临床医生更多的重视。

为了进一步提升患儿治疗安全性，我们血液肿瘤领域专家始终在探索基于用药疗效的前提下，最大限度地减少这类药物用量的治疗策略，以期尽可能地规避药物对患儿造成的近期和远期毒性。

Q2：随着诊断技术发展、新型疗法问世，肿瘤“去化疗”一度成为一个热门话题，那么在儿童白血病领域，我们是否也在经历“去化疗”的过程？此前您提到过“做减法”的概念，为什么针对儿童白血病的治疗还不能做到完全“去化疗”？在“减化疗”的过程中主要存在哪些问题？

竺晓凡教授：针对“去化疗”方案的探索，曾经也有一些尝试，但主要限于一些特殊类型疾病。比如，维甲酸联合砷剂的“去化疗”模式在低危急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗中已经取得了初步进展。对此，我们总结出这一“去化疗”方案带来疗效获益的前提首先在于患者疾病本身尚处于低危阶段，其次，临床现有检测手段能够帮助辅助监测缓解深度，从而才能更好地帮助我们实现治疗目的。

此外一项针对费城染色体（Ph）阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者开展的临床试验显示，在超过70个月的随访中，三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合免疫治疗的去化疗方案疗效高达90%。然而，该方案能否在儿童患者中延续优异表现，仍需严格临床试验来加以验证。

尽管肿瘤“去化疗”的治疗理念备受关注，但儿童白血病治疗现阶段尚无法实现完全“去化疗”。一方面，就疾病本身而言，并非所有白血病类型都存在实现精准治疗的分子靶点；另一方面，分子靶向药的研发是一个漫长过程，需要经历反复的推敲和验证；除此之外，并非所有病患均携带相关分子学异常，因此作用于特定靶点的分子靶向药存在一定应用局限。但我们依然非常期待随着二代测序等诊断技术的发展进步，能发现更多白血病亚型的作用机制中关键的分子靶点，从而推动靶向药物的发展，为临床肿瘤去化疗理念的推广带来更多裨益。

竺晓凡教授

精准“减法”也有学问、目标锁定高质量生存

Q3：在为儿童白血病患儿“减化疗”的过程中，您带领团队进行了哪些探索？效果如何？制定这类方案时遵循的原则又是怎样的？由此折射出儿童白血病化疗方案的哪些变化？

竺晓凡教授：回溯儿童白血病化疗近50年的发展历史，过去由于缺乏诊断分型更全面的标准依据，大多数白血病的治疗主要采用多药物联合应用的“TOTAL”方案。近年来，随着对白血病分子生物学、免疫学的探索逐渐深入，临床诊断技术的提升进一步推动了白血病分型标准的细化。基于现有诊断技术，我们可以对白血病进行细致分型，与此同时，微小残留病灶（MRD）检测技术的应用能够更好地帮助筛选不同危险度的患儿，从而推动了儿童白血病化疗方案逐渐从早期的“大杂烩”方案向依据危险度分层制定的个体化用药策略过渡。

既往研究中，90%低危组的儿童白血病经诱导治疗后即可获得较好疗效。考虑到维持治疗时间长、化疗药物毒性大，我们探索了“减化疗”方案在儿童白血病维持治疗中的应用价值，即减少了7个周期的糖皮质激素和长春新碱的应用。随访至今，这个“减化疗”方案并未增加患儿复发风险。

对于睾丸白血病，治疗上大多采用化疗结合放疗或手术切除的方式来实现患儿疾病更好的控制，但鉴于放疗或手术切除对患儿的身心带来了较大影响，我们团队尝试通过嵌合抗原受体T（CART）治疗来替代传统治疗方式。截至目前长达4年的随访数据中，尽管CART细胞治疗组患儿极个别发生骨髓复发，但整体仍未观察到睾丸白血病复发的情况。

“减化疗”旨在通过降低化疗强度来减少化疗药物毒副作用带来的身心伤害，但“减化疗”方案的应用应以始终保障治疗疗效为前提。因此，在方案制定时，“减化疗”策略应循序渐进、成体系地开展进行，建议在一个方案完成之后再接着下一个方案逐步推进。值得强调的是，“减化疗”方案的实施需在原有治疗方案的基础上进行减量，而不是贸然将各种治疗方案混杂在一起，这样可以保证诱导、维持治疗阶段方案的延续性，基于充分的研究证据来有序开展。

竺晓凡教授在访谈中

Q4：除了对化疗方案的“精准减法”和优化，靶向和免疫治疗在儿童白血病治疗中的作用也不容忽视。目前在各类儿童白血病的临床治疗中，有哪些主要的靶向和免疫治疗药物和方案在使用？应用情况和效果如何？

竺晓凡教授：近年来，CART细胞疗法和双特异性抗体作为儿童白血病的靶向免疫治疗新药选择，受到广泛关注。

随着国内CART细胞疗法在血液肿瘤领域的应用逐渐呈现增长趋势，中国学者的研究成果也陆续登上国际舞台。然而，现阶段CART细胞疗法在儿童白血病治疗中的进展主要来自国外大型队列研究证据。尽管目前国内开展的CART细胞疗法临床试验不在少数，但根据绝大多数临床试验入排标准，经诱导治疗后MRD仍阳性的患儿将无法入组临床试验。事实上，这类MRD阳性患儿往往复发率较高，作为临床医生我们更希望能及时对这类患儿进行早期干预，从而降低后期复发及后续造血干细胞移植的可能性。但由于目前国家药监部门针对CART相关临床试验的审批中暂未包含这类群体，因此针对高复发风险的MRD阳性患儿早期干预手段十分有限。

作为临床医生，我们期待未来能够不断完善相关临床试验开展的政策法规。建立大型队列研究并为CART细胞疗法在儿童白血病治疗中提供更加充分的研究证据，是我们儿童血液学和肿瘤学工作者的共同期盼。

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Q5：儿童白血病的现代治疗目标不仅包括使患儿获得缓解和长期生存，甚至治愈，而且还要使他们能高质量地生活。围绕这一目标，您认为儿童白血病治疗发展方向将会是怎样的？

竺晓凡教授：曾经在对一位患儿进行后期随访中我们了解到，自从疾病恢复，他顺利留学加拿大攻读了化学专业，现在正在中国香港继续研究生阶段的学习。在我看来，儿童白血病治疗的目标不仅是要延长他们的生命，更是要让他们能够高质量地生活下去。这个患儿的经历便是如此，我也期待我们所有孩子都会是这样的一个结局。

但不容忽视的是，由于患儿的个体差异影响，患儿在治疗的过程中或是在不同的阶段可能会出现不同的与治疗相关的近期和远期毒副作用，包括认知功能的异常、心脏的问题等等。为了尽可能的减少化疗对患儿带来的影响，现在越来越多的研究也在陆续开展进行，包括我们前面谈到的有设计减低化疗来降低短期毒性，减少放疗降低晚期毒性的尝试都是为了寻求更安全有效的治疗策略。

未来随着分子靶向、免疫靶向治疗的发展，我相信会有更多完善、严谨的研究方案来推进靶向、免疫治疗的发展，实现更加安全有效的治疗并降低复发风险，从而帮助他们活得更好，活得更久。这是我们一生所追求的目标，同时我相信这也是我们每一位家长的期盼。

专家介绍

竺晓凡

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

主任医师，博士研究生导师，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液病诊疗中心主任。

中国抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会副主委。天津市医学会儿科分会血液学组主委、天津市小儿肿瘤专业委员会副主委。《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》、《中国当代儿科杂志》、《中国实用儿科杂志》、《国际儿科学杂志》等杂志编委。

承担国家级及省部级课题多项。荣获天津市自然科学一等奖、天津市科技进步三等奖、五洲女子科技奖、宋庆龄儿科医学奖等奖项。发表论文百余篇，近五年以第一作者、通讯作者在《LancentOncology》《NatureGenetics》、《JAMAOncology》、《NucleicAcidsResearch》、《Blood》、《BMCMedGenomics》及《ExperimentalHematology》等发表论文多篇。

编辑|赵薇

审核|竺晓凡

排版|luping

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